Eine gezielte Tumortherapie (Targeted Therapy) soll nur gegeben werden, wenn die Tumorzellen des Patienten den spezifischen Biomarker aufweisen, der ein Ansprechen auf diese Substanz mit hoher Wahrscheinlichkeit erwarten lässt.

Gezielte Therapien sollen in den Tumorzellen genau an den Stellen angreifen, die für die maligne Transformation ursächlich notwendig sind. Im günstigsten Fall haben solche Substanzen dadurch weniger Nebenwirkungen bei höherer antitumoröser Effektivität. Eine Wirkung ist aber nur bei solchen Neoplasien zu erwarten, welche genau die entsprechende Genveränderung tragen, die das Ziel des Therapeutikums darstellt (16, 17, 37). Dies ist in der Regel nur eine Subgruppe einer histologisch definierten Tumorentität. Andere Mutationen können in Tumorzellen die Wirksamkeit von spezifischen Therapien aufheben; sie müssen daher vor Therapiebeginn ausgeschlossen werden (18). Ohne entsprechend vorangestellte molekulare Diagnostik sollen solche Therapien daher nicht eingesetzt werden (s. a. Empfehlung I5)